Генная терапия наследственных заболеваний

При таком случайном введении будут происходить точно такие же события, как при  трансгенозе . В ряде случаев будет происходить инсерционный мутагенез и экспрессия трансгена будет с высокой вероятностью не очень подходяще регулироваться. Такой трансген иногда называют  эктопическим  (ectopic).

Таким образом можно вылечить болезни рецессивного типа. Доминантный же тип проявляется и в присутствии здорового гена, и в этом случае нужно поразмыслить, как быть. Можно пробовать, например, не вводить здоровый ген, а наоборот инактивировать больной.

Перспективы развития генной терапии.

Помните, что конечно генная терапия это очень здорово. Но она еще далека от широкого практического использования. Пока основные успехи достигнуты на моделях.

Но человек это не просто большая мышь, как написал автор обзора . Накапливается много примеров разных откликов человека и экспериментальных животных на одну и ту же обработку. Отклонения могут быть, как в сторону, благоприятную для человека, так и наоборот . Например, когда аденовирусные векторы вводят экспериментальным животным, у них в крови быстро появляются антивирусные антитела. А у человека они не появляются. По крайней мере в двух случаях, когда пациентам с муковисцидозом вводили в дыхательные пути (airways) этот вектор. Это хорошо. Но вот у одного из пациентов с муковисцидозом, которому аденовирусный вектор с кДНК CFTR вводили в легкие, возник воспалительный процесс (inflammatory syndrom), хотя у мышей не наблюдалось никакой токсичности этого репликационно-дефектного вектора при 1000 кратно больших дозах. Или вот такой комментарий по поводу успехов в лечении опухолей: Примерно четверть всех смертных случаев в США вызвано раковыми опухолями. Более 85% из них являются твердыми опухолями. Причина смерти обычно метастазы, хотя и первичная опухоль тоже может быть фатальной. В последнее время появились новые подходы к лечению, включающие моноклональные антитела, цитокины, антисенс олигонуклеотиды, ген -направленные векторы и генетически реконструированные клетки. Эти подходы были объявлены, как магическая пуля и были с энтузиазмом восприняты политиками, инвесторами и публикой. Однако клинические испытания на сегодняшний день не дали ожидаемых высоких результатов. Главной проблемой является преодоление барьеров для проникновения терапевтического агента в опухоль с минимальной токсичностью для здоровых клеток. Модели дают очень обещающие результаты, однако даже с лучшими животными моделями остается проблема перехода к человеку, который отличается и биохимически и физиологически от модели. Так что имейте это ввиду.

Список используемой  литературы:

1.http://humbio.ru/humbio/har/0017ecf3.htm

2.https://ru.wikipedia.org/wiki/