Генная инженерия

Генная инженерия - медицина будущего

Генная инженерия как  наука возникла в 1973 году, и с этого  времени ее прогресс превысил все  мыслимые пределы - воистину, сейчас это  самое развивающееся направление  деятельности человечества. За последние  десять лет добрая половина всех глобальных открытий связано с ней. Из этой науки  за это время успели вырасти целые промышленные отросли, а ее достижения стали причиной множества споров, новых законов, создания общественных организаций.

Так чем же занимается эта  наука, перевернувшая мир на рубеже тысячелетий. Все очень просто - генная инженерия подобна строительству, или, даже вернее, архитектуре. Ученые, используя маленькие кирпичики - гены - создают новые здания - организмы  растений и животных. Сегодня разработаны  технологии, позволяющие им из ДНК, хранилища информации о строении любого организма, выделять гены, кусочки, ответственные за определенные признаки, свойства, строение органов, а потом, комбинируя их получать нечто совершенно новое, или изменять уже существующее, руководствуясь поставленной задачей. Используя генную инженерию можно  легко обойти межвидовые барьеры (как  известно любое скрещивание животных или растений разных видов не принесет потомства, а если такое потомство  появится, то оно обязательно будет  бесплодным) и соединять информацию от совершенно несвязанных между  собой в природе видов.

 

Как это происходит.

Так, например, можно поселить в клетки помидоров ген, кодирующий белок, препятствующий замерзанию тканей рыбы, и они станут морозоустойчивые, или в клетки клубники - ген бактерий, кодирующий смертельный для насекомых  токсин, и вредители больше не будут  угрожать урожаю, можно гены человека пересадить свинье, чтобы потом использовать органы свиньи для ксенотрансплантации (пересадке их человеку).

 

Тут генетики столкнулись  с проблемой: ген рыбы не будет  просто так работать в помидоре до тех пор, пока он не будет снабжен  опознавательным знаком, который  бы узнали молекулы и ферменты клеток помидора и активировали его. И этот контрольный участок генов должен быть либо цепочкой из генома помидора, либо - очень схожего с нем. Потребовались бы годы, для того чтобы подробно изучить механизмы клеточной регуляции для каждого организма и создать соответствующий контрольный участок, но ученые нашли выход из этой сложной ситуации. Для этого были использованы свойства вирусов, встраиваться в чужие ДНК. Например, вирус герпеса содержится в ДНК большинства человечества, и уж точно его туда никто не звал, однако он успешно живет и размножается. Комбинировав, в случае нашего примера ген рыбы и вируса, ученые получили генетическую конструкцию, которую можно без особых усилий заставить работать в клетках помидора. По такому принципу создается большинство генетически модифицированных организмов.

 

Лечение болезней.

Если в ДНК содержатся информация о строении и свойствах  организма, то почему бы там же не храниться  информации о болезнях? Придя к  такому выводу, ученые-генетики совместно  с врачами стали проводить  исследования, они искали то ключевое изменение в ДНК, которое было бы свойственно больным данной болезнью. Результаты таких исследований не заставили  себя долго ждать - на данный момент уже известны специфические гены для огромного количества заболеваний, и этот список продолжает пополняться  каждый день. Рак, астма, гипертоническая болезнь, сахарный диабет, язва желудка, шизофрения - каждая болезнь "отмечена" в ДНК своим геном.

Теперь, когда найдена  причина болезни, легко будет  ее вылечить, для этого надо удалить  этот ген, или сделать его "немым", то есть не активным. На словах это выглядит очень просто, но на практике это  сложный процесс, требующий подробных  исследований. Пока ученые не могут  применить своих знаний на людях, но некоторые исследования уже подошли  к финальным стадиям и методы лечения проходят испытания на животных.

Так, например, ученые из США  внедрили в практику метод лечения  рака у собак, суть его в том, что  если ген вируса герпеса ввести в  клетки злокачественной опухоли, то она становится очень чувствительной к воздействию антибиотика и  погибает. Во внедрение гена в клетки опухоли помогли все те же вирусы-посредники.

 

А если зная, какими болезнями больны родители, попытаться убрать их гены из клеток эмбриона? Так недолго дойти и до создания "идеально здорового" человека.

 

Практическое  применение.

Среди многих достижений генной инженерии, получивших применение в  медицине, наиболее значительное  получение  человеческого инсулина в промышленных масштабах.

 

Всем широко и печально известна такая болезнь, как сахарный диабет, когда организм человека утрачивает способность вырабатывать физиологически важный гормон  инсулин. В результате в крови накапливается сахар  и больной может погибнуть. Инсулин  уже давно получают из органов  животных и используют в медицинской  практике. Однако многолетнее применение животного инсулина ведет к необратимому поражению многих органов пациента из-за иммунологических реакций, вызываемых инъекцией чужеродного человеческому  организму животного инсулина. Но даже потребности в животном инсулине до недавнего времени удовлетворялись  всего на 60 - 70%. Так, в 1979 году из 6 млн. больных во всем мире только 4 млн. получали инсулин. Без лечения инсулином  больные умирали. А если учесть, что среди больных диабетом немало детей, становится понятным, что для многих стран это заболевание превращается в национальную трагедию.

 

Генные инженеры в качестве первой практической задачи решили клонировать  ген инсулина. Клонированные гены человеческого инсулина были введены  с плазмидой в бактериальную клетку, где начался синтез гормона, который природные микробные штаммы никогда не синтезировали. Начиная с 1982 года фирмы США, Японии, Великобритании и других стран производят генно-инженерный инсулин. Проблема решена. Из 1000 литров бактериальной культуры получают приблизительно 200 г инсулина, что равно количеству, получаемому из 1600 кг поджелудочной железы животных. Параллельно была решена проблема иммунологического поражения организмов диабетиков животным инсулином.

 

Производство и продажу  инсулина впервые начала американская фирма Eli Lilly. Мировой рынок инсулина составляет в настоящее время более 400 млн. долларов, ежегодное потребление около 2500 кг.

 

Более двадцати фирм Японии и несколько американских фирм разрабатывали  другой очень важный медицинский  препарат W интерферон, который эффективен при различных вирусных заболеваниях и злокачественных новообразованиях. Первым из этих соединений на рынок поступил альфаинтерферон, затем бета-интерферон.

 

Еще один эффективный противораковый препарат W интерлейкин W производится в Японии и США. Интересно отметить, что сегодня американский рынок медицинских препаратов, полученных методами генной инженерии, сравним с такими массовыми лекарствами, как антибиотики. К 2000 году стоимость продукции, выпускаемой в США на основе генно-инженерных методов, достигнет 50 млрд. долларов в год.

 

Около 200 новых диагностических  препаратов уже введены в медицинскую  практику, и более 100 генно-инженерных лекарственных веществ находится  на стадии клинического изучения. Среди них лекарства, излечивающие артрозы, сердечно-сосудистые заболевания, некоторые опухолевые процессы и, возможно, даже СПИД. Среди нескольких сотен генно-инженерных фирм 60% работают над производством лекарственных и диагностических препаратов.

 

Генотерапия.

 

Неблагоприятная экологическая  обстановка и целый ряд других подобных причин приводят к тому, что  все больше детей рождается с  серьезными наследственными дефектами. В настоящее время известно 4000 наследственных заболеваний, для большинства  из которых не найдено эффективных  способов лечения.

 

Генные инженеры уже внесли свой вклад в решение этой проблемы, разработав диагностические препараты, позволяющие обнаруживать генетические аномалии в период беременности, что  дает возможность предотвратить  рождение больного ребенка. Однако более  одного процента всех новорожденных  имеют генетические заболевания, которые  приводят к физическим и умственным нарушениям, а также к ранней смерти.

 

Буквально с первых шагов  генной инженерии ученые задались целью  разработать методы исправления  генетических повреждений путем  введения в организм "здоровых" генов. В 1989 году в Национальных Институтах Здоровья США впервые была предпринята  попытка применить в клинической  практике генотерапию для лечения опасного заболевания "тяжелый комбинированный иммунодефицит" (ТКИД). В настоящее время генотерапия ТКИД проходит завершающую стадию клинических испытаний.

 

Наиболее обнадеживающие результаты ожидают в тех случаях, когда заболевание обусловлено  дефектом одного гена. В этом случае полагают, что удастся вводить  нормальный ген в соматические клетки прицельно в то место на хромосоме, где находится дефектный ген. При гомологичной рекомбинации введенный  ген заместит дефектный. Такой однократной  процедуры в ряде случаев будет  достаточно, чтобы излечить болезнь. Однако на практике очень трудно проконтролировать  судьбу введенной в клетки ДНК, и  на одно правильное встраивание в генном приходится более 1000 случайных. Разрабатывается и другой подход, когда введенный ген не заменяет дефектный, а компенсирует его функцию, встраиваясь в хромосому в другом месте.

 

Исследования ведутся  очень интенсивно, хотя до реализации программы лечения для большинства  наследственных заболеваний предстоит  еще длинный и многотрудный путь. Возможность излечения таких  заболеваний путем введения нормальных генов  это такая благородная  задача, что в некоторых странах  исследования в области генотерапии считаются наиболее приоритетными и финансируются в первую очередь.

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

ЛИТЕРАТУРА

http://health.km.ru/magazin/view.asp?id=78B65BFC97914FC7B6CFB124E8CB06CC

1. Биотехнология. / Отв. редактор  А.А. Баев. М.: Наука, 1984.

 

2. Егоров Н.С. и др. Биотехнология:  проблемы и перспективы. М.: Высшая  школа, 1987

 

3. Сассон А. Биотехнология. М.: Мир, 1987.

 

4. Уотсон Дж. и др. Рекомбинантные ДНК. М.: Мир, 1986.

 

5. Льюин Б. Гены. М.: Мир, 1987.

 

6. Хесин Р.Б. Непостоянство генома. М.: Наука, 1984.

 

7. Верма А.М. Генотерапия. // В мире науки. 1991. № 1. С. 26 - 34.

 

8. Гассер И.С., Фрейли Р.Т. Трансгенные культурные растения. // В мире науки. 1992. № 8. С. 24 - 30.

 

9. Glazer A.N., Nikaido M. Microbial Biotechnology. New York: W. M. Freeman and Company, 1995.