Генная терапия

Актуальность.

В широком смысле слова  генная терапия означает лечение  путем введения в ткани или  в клетки пациента смысловых последовательностей  ДНК. Первоначально генная терапия  рассматривалась как возможность  исправления дефекта в гене. Многочисленные эксперименты по созданию трансгенных животных, начатые после 1980 г., а также исследования на культурах клеток внесли существенные коррективы в эти теоретические представления. Во-первых, оказалось значительно проще исправлять не сам дефект в гене, а вести коррекцию путем введения в организм пациента полноценно работающего гена (обычно — его ДНК). Во-вторых, несмотря на решающие успехи генной инженерии последних лет, исследования по генной терапии у человека осуществляются исключительно на соматических тканях, в которых в норме происходит экспрессия дефектного гена. Генная терапия на уровне половых и зародышевых клеток человека, ввиду возможных серьезных последствий для генофонда человечества, представляется весьма проблематичной и на данном этапе наших знаний. Наконец, в- третьих, уже разработанная и применяемая на практике методология генной терапии оказалась пригодной для лечения не только моногенных наследственных заболеваний, но и таких широко распространенных болезней, какими являются злокачественные опухоли, многие виды тяжелых вирусных инфекций, включая СПИД, сердечно-сосудистые и другие заболевания.

 

 

1. Генетическая трансфекция в генной терапии.

 

Решающим условием успешной генотерапии является обеспечение эффективной доставки, т. е. трансфекции или трансдукции  чужеродного гена в клетки-мишени, обеспечение длительной персистенции его в этих клетках и создание условий для полноценной работы, т. е. экспрессии. Трансфекция может проводиться с использованием:

 

А) Чистой («голой») ДНК, дотированной в соответствующую плазмиду;

 

Б) Комплексированной ДНК — плазмидной ДНК, комплексированной с солями, белками (трансферрином), органическими полимерами (DEAE — декстраном, полилизином), липосомами или частицами золота;

 

В) ДНК в составе вирусных частиц, предварительно лишенных способности к репликации.

 

2. Методы генной  терапии.

 

Используют два основных подхода, различающиеся природой клеток- мишеней:

-  фетальную (половую) генотерапию , при которой чужеродную ДНК вводят в зиготу или эмбрион на ранней стадии развития; при этом ожидается, что введенный материал попадет во все клетки реципиента (и даже в половые клетки, обеспечив тем самым передачу следующему поколению);

 

-  соматическую генотерапию , при которой генетический материал вводят только в соматические клетки и он не передается половым клеткам.

 

 Есть и третий подход - активация собственных генов  организма с целью полного  или частичного преодоления действия  мутантного гена. Яркий пример  такого подхода - использование  гидроксимочевины для активации синтеза гемоглобина F у больных с серповидноклеточной анемией и талассемиями.

 

 

3. Направления  генной терапии.

 

1. Моногенные заболевания:

-Мукополисахараидоз;

-Наследственная гиперхолистеринемия;

-Гемофилия В;

-Хронический грануломатоз.

 

2. Онкологические заболевания:

-Рак простаты;

-Лейкозы;

-Меланома.

 

3. Инфекционные заболевания:

-СПИД

-Эпштейн-Бар и цитомегаловирусная инфекция.

 

4. Сосудистые заболевания:

-Склероз коронарных артерий;

-Склероз периферических  артерий;

-Атеросклероз вен нижних  конечностей с трофическими язвами.

5. Другие:

-Тромбофлебит;

-Неспецифический язвенный  колит;

-Боковой амиотрофический склероз;

-Ревматоидный артрит;

-Болезнь Альцгеймера.

 

 

Заключение.

 

Таким образом, генетическая революция, апофеозом которой явилась  генотерапия, не только предлагает реальные пути лечения тяжелых наследственных и ненаследственных недугов, но и в своем стремительном развитии ставит перед обществом новые проблемы, решать которые необходимо уже в ближайшем обозримом будущем.

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Содержание.

 

 

Актуальность.

1. Генетическая трансфекция в генной терапии.

2. Методы генной терапии.

3. Направления генной  терапии.

Заключение.

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

СтГМУ.

 

 

Кафедра клинической фармакологии,

аллергологии и иммунологии  с курсом ПДО

                                         Зав. каф. д.м.н., проф.: Батурин В.А.

                                                         Ассистент – руководитель:

 

 

 

Реферат.

Генная терапия.

 

Выполнила:

Студентка 507 «А» гр.

Щебрикова Н.И.

 

 

 

 

 

 

 

 

Ставрополь 2013.